Individualized antisense oligonucleotide treatment eligibility of patients living with neurodevelopmental diseases.
Cell reports. Medicine · 2026
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HumansOligonucleotides, AntisenseNeurodevelopmental DisordersPrecision MedicineGenetic Therapyantisense oligonucleotideindividualized treatmentn-of-1neurodevelopmental diseases
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Annemieke Aartsma-Rus, Claudio Melo de Gusmao, Scott Demarest, Willeke van Roon-Mom, Holm Graessner, Lynn Wein Bush, Charlotte Kogel, Timothy Wei-Wen Yu, Matthis Synofzik, Rebecca Schuele. (2026). Individualized antisense oligonucleotide treatment eligibility of patients living with neurodevelopmental diseases.. Cell reports. Medicine. DOI: 10.1016/j.xcrm.2026.102989
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