Development of Antisense Gapmers for the Treatment of Huntington's Disease.
Methods in molecular biology (Clifton, N.J.) · 2026
Abstract e pubblicazione originale
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Huntington DiseaseHumansOligonucleotides, AntisenseHuntingtin ProteinAnimalsRibonuclease HGenetic Therapy2’-O-methoxyethyl (2'-MOE)Eteplirsen (brand name Exondys 51)GapmerHTTRX (alternative names: HTT AO)Huntingtin (HTT)IONIS-HTTRxISIS-443139ISIS-HTT RxNusinersen (brand name Spinraza)RG 6042RO7234292Short interfering RNA (siRNA)Trinucleotide repeat disordersWVE-120101/WVE-120102Zinc-finger proteins (ZFPs)
Come citare questo studio
Tejal Aslesh, Toshifumi Yokota. (2026). Development of Antisense Gapmers for the Treatment of Huntington's Disease.. Methods in molecular biology (Clifton, N.J.). DOI: 10.1007/978-1-0716-5476-7_4
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